비용을 잡아먹는 사업을 접고 희귀질환 치료라는 오직 하나의 목표에 매진한 바이오마린은 세계에서 가장 가치가 높은 생명공학 기업 중 하나로 거듭났다.
꼬마 라이언 댄트(Ryan Dant)는 유치원에 가기도 전 형들만큼의 야구 기술을 익혔고, 어려운 공도 쉽게 쳐냈다. 댈러스 경찰관인 아버지는 아이에게 문제가 있다는 의사 진단에 이렇게 말했다. “어깨 위로 공을 던져도 3살 반짜리 아이가 잘 쳐내요. 우리 애는 아무 문제 없습니다.”

그러나 문제는 있었다. 라이언은 제 1형 점액다당류증(mucopolysaccharidosis, MPS I)이라는 희귀질환을 앓고 있었다. 전분과 비슷한 점액형 독성물질이 체내에 쌓이는 병이었다. 독성물질이 축적되면 환자의 신체 발달이 심각하게 저해되고 내장이 부풀어서 10살이 되기도 전 사망하게 된다. 안 좋은 소식은 또 있었다. 치료 약물을 개발 중인 제약사가 없다는 사실이다. 연간 열 명이 조금 넘는 아이만 걸리는 병을 연구해서 얻을 수익이 있겠는가?

그러나 아버지 마크 댄트는 포기할 수 없었다. 그는 MPS I 치료를 연구 중인 의사를 찾아내 바자회와 골프 경기 등으로 후원금을 모집해서 임상실험을 지원했다. 그러나 그것만으로는 충분치 않았다. 결국 절망을 하게 된 아버지 앞에 한 스타트업이 나타났다. 바이오마린(BioMarin)이라는 생명공학사가 약물에 대한 라이선스 권한을 신청하고 임상연구를 시작한 것이다. 9살 생일을 앞두고 있던 라이언은 ‘3번 환자’가 되어 연구에 참여했다.

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